Ontwikkelingen in het gebruik van CFTR-regulatoren in de afgelopen vijf jaar (2017-2022)

Nieuwsbericht 09-11-2023

In dit nieuwsbericht worden de ontwikkelingen in het gebruik van CFTR-regulatoren in de afgelopen vijf jaar (2017-2022) kort uitgelicht. Er wordt ingezoomd op het aantal gebruikers, de totale vergoeding en de vergoeding per gebruiker van de CFTR regulatoren in de periode 2017-2022.

Korte achtergrond CFTR-regulatoren

Cystische fibrose is een erfelijke en chronische ziekte. Kenmerkend voor CF is dat de slijmvliezen taai slijm afscheiden. Het wordt daarom ook wel taaislijmziekte genoemd. De ziekte wordt veroorzaakt door een afwijking in het DNA, dat zich bevindt in het CFTR-gen. De afwijking in dit gen zorgt voor de klachten van de aandoening.

Eén van de medicamenteuze behandelingen van CF is de CFTR-regulatoren. Deze regulatoren verbeteren de werkzaamheid van CFTR-eiwitten en werken specifiek bij bepaalde genmutaties. CFTR-regulatoren worden onder voorwaarden vergoed. De afgelopen jaren voeren CFTR-regulatoren steevast de top aan van de geneesmiddelen die het sterkst zijn gestegen in de vergoeding.

Toelating CFTR-regulatoren tot het basispakket in de periode 2017-2022

In de afgelopen vijf jaar werden de volgende CFTR-regulatoren toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering:

Najaar 2017 - Ivacaftor met Lumacaftor (Orkambi)
2019 – Ivacaftor met Tezacaftor (Symkevi)
2022 - Ivacaftor met Tezacaftor en Elexacaftor (Kaftrio)

Aantal gebruikers CFTR-regulatoren

Figuur 1 toont het aantal gebruikers van CFTR-regulatoren in de periode 2017-2022. Sinds de toelating van Orkambi in het najaar van 2017 tot het basispakket van de zorgverzekering, maakt slechts een kleine groep patiënten gebruik van deze groep geneesmiddelen. Na de toelating van Symkevi tot het basispakket in 2019, is een deel van de gebruikers van Orkambi overgestapt naar Symkevi. Het aantal gebruikers van Orkambi daalt hierdoor met 45% van 624 naar 340 gebruikers, terwijl het totaal aantal gebruikers stabiel blijft. Na de toelating van Kaftrio in 2022 stijgt het totaal aantal gebruikers van CFTR-regulatoren met ongeveer 53% naar 1308 gebruikers. Kaftrio wordt gebruikt in combinatie met Ivacaftor (Kalydeco). Het aantal gebruikers van Kalydeco stijgt in 2022 mee met het aantal gebruikers van Kaftrio tot 1200. Omdat gebruikers van Kalydeco vaak ook één van de andere CFTR-regulatoren gebruiken, heeft dit beperkt effect op het totaal aantal unieke gebruikers in deze groep.

Aantal gebruikers van CFTR-regulatoren, jaartallen 2017-2022Vergroot afbeelding

Totale vergoeding CFTR-regulatoren

Ondanks het relatief kleine aantal gebruikers, behoren de CFTR-regulatoren de afgelopen jaren tot de middelen met de grootste totale gedeclareerde vergoeding onder de extramurale geneesmiddelen . Voor alle middelen binnen de groep CFTR-regulatoren gelden prijsafspraken. Op de GIPdatabank hebben we geen zicht op deze afspraken.

Bij extramurale geneesmiddelen gaat het om geneesmiddelen die bedoeld zijn voor thuisgebruik door patiënten en die door de zorgverzekeraar worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering (Zorgverzekeringswet).

Figuur 2 toont de ontwikkelingen in de totale vergoeding van de CFTR-middelen in de periode 2017-2022. In 2018 was Orkambi het geneesmiddel met de grootste totale vergoeding, namelijk een totale vergoeding van bijna 90 miljoen euro. De toelating van Symkevi in 2019 heeft niet geleid tot een stijging in de totale vergoeding. Het in 2022 op de markt gekomen Kaftrio zorgde voor een stijging in de totale vergoeding van de CFTR-regulatoren. Deze stijging gaat ook gepaard met een stijging van het aantal gebruikers (zie vorige paragraaf). Door de ruimere voorwaarden voor vergoeding van Kaftrio komen meer patiënten in aanmerking voor een behandeling met CFTR-regulatoren.

Totale vergoeding van CFTR-regulatoren (in miljoen euro), jaartallen 2017-2022Vergroot afbeelding

Vergoeding per gebruiker CFTR-regulatoren (2017-2022)

Figuur 3 toont de ontwikkelingen in de vergoeding per gebruiker van de CFTR-middelen in de periode 2017-2022. Hoewel de totale vergoeding per gebruiker van CFTR-regulatoren na 2018 schommelt, is deze in 2022 niet veel hoger dan 2018. Na toelating van Symkevi bleef de totale vergoeding per gebruiker voor de CFTR-regulatoren stabiel. De vergoeding per gebruiker van Orkambi daalt na 2020. In 2020 gaat het nog om bijna 124.000 euro per gebruiker, maar in 2022 is dit gedaald tot ongeveer 78.000 euro per gebruiker. De vergoeding per gebruiker van Symkevi was in 2020 ongeveer 75.000 euro, wat in 2022 gedaald was tot nog maar 22.000 euro per gebruiker.